Primeiro tratamento para a distrofia muscular de Duchenne mais próximo
Cientistas utilizam um pacote de "saltos de exon" para tratar com sucesso animais grandes portadores de DMD.
16 de Março de 2009 -
WASHINGTON, USA
Pesquisadores do "Children’s National Medical Center", Washington DC, USA, e do "National Center of Neurology and Psychiatry" em Tokio, Japão, publicaram os resultados do primeiro teste bem sucedido do uso de múltiplos saltos de exon para tratar a distrofia muscular de Duchenne em um animal maior do que um camundongo.
O estudo foi conduzido no Japão e nos Estados Unidos, e tratou cães portadores de uma forma natural de distrofia muscular de Duchenne.
Foi usado um coquetel de substâncias chamadas "morpholinos" para produzir saltos de exon em mais de um exon por vez, ampliando a capacidade de atuação da técnica , e permitindo que o "band-aid" de DNA pudesse abranger de 80 a 90% dos pacientes com DMD.
"Esse teste clínico faz a tão comentada promessa do salto de exon, - um tratamento sistêmico para a DMD em humanos, - uma possibilidade real a curto prazo", afirmou o Dr. Toshifumi Yokota, PhD, autor e coordenador da pesquisa.
"Claro que o ótimo resultado criou ainda mais possibilidades de investigação, mas nossas descobertas possibilitaram finalmente superar grandes obstáculos ao progresso, tal como descobrir um meio de levar efetivamente o tratamento a todas as partes do corpo.
E conseguimos obter resultados promissores !"
O estudo é a prova básica de que a terapia usando "anti-senses" (os morpholinos) funciona em animais grandes com DMD, ou mesmo para outras doenças.
"O tratamento sistêmico, na maioria dos casos de DMD, necessitará que muitas sequências sejam lançadas na corrente sanguínea. E neste estudo demonstra-se pela primeira vez que um salto múltiplo de exon funciona".
"Para que possamos concretizar nosso trabalho e chegar a testes clínicos com seres humanos, será também importante reavaliar medidas de toxidade, eficácia e produção comercial, que garantam não apenas a segurança dos pacientes, mas também o desenvolvimento rápida e a distribuição dessas drogas", afirmou o Dr. Shinichi Takeda. um dos autores do trabalho.
Video 1: Cão distrófico de 7 meses de idade, não tratado.
Video 2: Cão distrófico de 7 meses de idade, não tratado.
Video 3: Cão distrófico de 7 meses, após 5 doses de 120 mg/Kg
por semana por mês.
Video 4: Cão distrófico de 4 meses, após 7 doses de 200 mg/Kg por semana por mês.
Video 5: Cão distrófico de 7 meses, após 11 doses de 120 mg/Kg
por semana por mês.
Mas os pesquisadores observam que ainda faltam etapas importantes.
Um tratamento sistêmico bem sucedido com morpholinos requer altas doses das moléculas do composto "antisense", e isso é caro e de difícil obtenção.
Além disso, o tratamento utilizado no estudo apresentou dificuldades em reduzir a degeneração que ocorre no coração, o que significa que uma forma mais específica de direcionamento precisa ser desenvolvida para tratar o órgão.
