ACADIM - Associação Carioca dos Portadores de Distrofia Muscular

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Nova terapia substitui distrofina na Distrofia Muscular

Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade de Minnesota, descobriram uma nova terapia com potencial para tratar pacientes com Distrofia Muscular, doença fatal e a distrofia muscular mais comum em crianças.

Os pesquisadores conseguiram substituir em modelo animal (camundongos), a proteína que não é sintetizada (distrofina), reparando o tecido muscular. A distrofina faz parte da estrutura que mantém íntegro o tecido muscular.

Os pesquisadores injetaram nos camundongos distróficos uma proteina chamada utrofina, estruturalmente muito semelhante à distrofina, mas modificada com uma molecula auxiliar chamada TAT.

Este é o primeiro estudo a demonstrar a eficácia e aplicabilidade prática da proteina composta TAT-utrofina, como uma terapia viável para a distrofia muscular, e também para doenças do músculo cardíaco causadas pela falta de distrofina.

A pesquisa foi publicada na edição de 26/maio/2009 da PLoS Medicine.

"Esta técnica singular consegue substituir a distrofina que falta, sem os complicadores existentes nas técnicas genéticas ou de células-tronco", afirmou o Dr. James Ervasti, pesquisador chefe do estudo e professor do Departamento de Bioquímica, Biologia Molecular e Biosfísica.

"As pesquisas para o combate da distrofia muscular por meio de terapia genetica ou celulas-tronco são promissoras, mas ainda existem dificuldades importantes a superar antes que tornem-se viáveis para uso em pacientes humanos", disse Dr. James Ervasti.

Levar o tratamento à cada célula muscular nas terapias genéticas ou de células-tronco e uma tarefa complexa, porque o tecido muscular compõe grande parte do corpo humano. Além disso, o sistema imunológico pode rejeitar os tratamentos, porque o organismo dos pacientes reconheceria as novas células, ou genes, como elementos invasores.

O metodo do Dr. Ervasti pode equacionar ambos os problenas. Uma vez injetada, a substância composta TAT-utrofina espalha-se por todo o organismo com eficiência, e é capaz de penetrar a parede das células musculares para substituir a distrofina faltante.

Pelo fato de que as célula dos corpo normalmente já produzem utrofina, a combinação TAT-utrofina resolveria os problemas ligados à imunidade.

Essa nova técnica não representa uma cura para a distrofia muscular, mas uma terapia que precisará ser administrada regularmente.

Se o tratamento funcionar em cobaias maiores, e posteriormente em humanos, é provavel que os pesquisadores desenvolvam uma droga para testes em pacientes humanos.

O Dr. Ervasti espera iniciar testes clínicos dentro de três anos.