Estudo da Universidade da Caifórnia identifica dois compostos que poderiam conduzia a novas drogas para combater doenças genéticas

Descoberta poderia ajudar pessoas com câncer, distrofia muscular e ataxia-telangiectasia

Cientistas da Universidade da Califórnia identificaram duas substâncias que fazem com que as células ignorem sinais de parada prematura durante a síntese de importantes proteínas.

A descoberta, publicada na edição de 28/setembro do Jornal de Medicina Experimental, pode conduzir a novos medicamentos no combate a doenças genéticas que são desencadeadas pela falta de proteínas, como o câncer e a distrofia muscular.

“Quando mudanças no DNA, tais como mutações do tipo nonsense, ocorrem no meio, e não ao final de um sinal para produzir proteínas, elas funcionam como marcadores que informam a célula para parar prematuramente a síntese proteica. Essas mutações do tipo nonsense levam à perda de proteínas vitais, que podem fazer surgir doenças genéticas fatais.” explica o Dr. Richard Gatti, professor de patologia, e de medicina laboratorial e genética humana, da Escola de Medicina David Geffen, na Universidade da Califórnia (UCLA), EUA.

O laboratório do Dr. Gatti é especializado no estudo da ataxia-telangiectasia (A-T), uma doença neurológica progressiva que atinge jovens crianças, normalmente levando-as à morte no final da adolescência, ou no início da fase adulta.

Durante quatro anos, o "Centro de Recursos Compartilhados de Triagem Molecular" da UCLA, no campus do Instituto de Nanosistemas da Califórnia, fez a triagem de 35.000 substâncias em busca daquelas que ignoram sinais de parada prematura. O princpal autor do trabalho, Liutao Du, desenvolveu a tecnologia de triagem no laboratório do Dr. Gatti.

“Dentre as dezenas de substâncias ativas que descobrimos, apenas duas estavam correlacionadas ao aspecto e à funcão da ATM, proteína que falta nas células de crianças com A-T. Essas duas substâncias também induziram à produção de distrofina, proteína que falta nas células de camundongos com uma mutação do tipo nonsense, no gene da distrofia muscular.”, disse Liutao Du.

A equipe da UCLA está otimista de que suas descobertas ajudarão as empresas farmacêuticas a desenvolverem drogas que corrijam doenças genéticas causadas por mutações do tipo nonsense. Isso poderia afetar um dentre cinco paciente portadores da maior parte das doenças genéticas, incluindo centenas de milhares de pessoas que sofrem de doenças incuráveis.

Devido ao fato de que mutações do tipo nonsense poder provocar câncer, essas drogas também poderia ser utilizadas para tratar esta doença.

(Tradução: Marcelo D. P. de Oliveira. email: trad.mdpo@gmail.com)

Fonte: http://www.eurekalert.org/pub_releases/2009-09/uoc--usi092509.php