BioMarin inicia estudo clínico Fase I da droga BMN 195 para a distrofia muscular de Duchenne.

Novato, Califórnia, EUA - 11 de janeiro de 2010 - A empresa BioMarin Pharmaceutical Inc. divulgou que o primeiro paciente do estudo clinico Fase I da droga BMN 195 iniciou hoje seu tratamento. A BMN 195 é uma pequena molécula capaz de promover a regulação positiva da utrofina com vias a um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne. Os resultados iniciais são aguardados para o terceiro quadrimestre de 2010.

“A distrofia muscular de Duchenne representa uma necessidade médica importante, ainda não alcançada, que atinge cerca de 40.000 pacientes no mundo desenvolvido. Estamos empolgados para avançar com nosso programa rumo à fase de testes clínicos, esperançosos de fornecer a primeira opção terapêutica para tratar a doença,“ disse Jean-Jacques Bienaime, executivo-chefe da BioMarin. “A BMN 195 apresentou capacidade de regular positivamente os níveis de utrofina em células musculares humanas, um meio de aumentar a função muscular. Em ratos com mutações no gene normal da distrofina, a droga demonstrou aumentar a força. Portanto, a BMN 195 pode ter potencial para tratar um largo espectro de pacientes com DMD, não importando qual tipo de anormalidade genética apresentem.”

O teste clinico Fase I é um estudo de um único centro, duplo cego, placebo controlado, dose única escalonada, seguido de um estudo dose múltipla escalonada da BMN 195, administrada oralmente em voluntários saudáveis. O objetivo primário é avaliar segurança, tolerabilidade e farmacocinética da BMN 195 em voluntários saudáveis, e permitir estudos subsequentes em pacientes com DMD.

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença neuromuscular fatal que afeta 1 em cada 3.500 meninos, existindo uma população estimada de mais de 40.000 pacientes no mundo desenvolvido. Ela é causada por um defeito genético que faz com que os pacientes da doença não produzam uma importante proteína chamada distrofina, essencial para manter a integridade e a função muscular. A falta de distrofina resulta em uma ampla perda muscular em todos os grupos musculares voluntários, e causa uma severa restrição na mobilidade dos pacientes por volta da pré-adolescência, e finalmente, o óbito, normalmente na segunda década de vida. Atualmente não existe cura para a doença, e o tratamento com corticosteroides é a única alternativa terapêutica existente, apenas atuando no atraso da progressão da doença.

Sobre a BMN 195

A BMN 195 é uma pequena molécula proprietária, disponível para administração oral, e com um inovador mecanismo de ação na DMD. Ela atua incrementando a expressão da utrofina, uma proteína endógena que é funcionalmente similar à distrofina. O objetivo da terapia seria preservar a função muscular e prevenir o inexorável declínio da força vista nos pacientes com a DMD. A BioMarin acredita que a BMN 195 tem a vantagem potencial de disponibilizar um tratamento para uma população inteira de pacientes com DMD, não importando qual mutação o paciente possua.

Sobre a BioMarin

A BioMarin desenvolve e comercializa biofármacos para doenças e condições médicas sérias. O portfólio da companhia abrange quatro produtos aprovados e múltiplos candidatos a produtos em estagio clínico e pré-clínico. No rol de produtos aprovados estão o Naglazyme® (galsulfase), para a mucopolissacaridose do tipo VI (MPS VI), produto totalmente desenvolvido e comercializado pela BioMarin; o Aldurazyme® (laronidase), para a mucopolissacaridose do tipo I (MPS I), um produto que a BioMarin desenvolveu em parceria (50/50) com a Genzyme Corporation; o Kuvan® comprimidos (dicloridrato de sapropterina), para a fenilcetonúria (PKU), desenvolvido em parceria com a Merck Serono, uma divisão da Merck KGaA de Darmstadt, Alemanha; e a 3,4-diaminopiridina (fosfato de amifampridina), que foi aprovada pela Comissão Europeia para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS). Outros candidatos a produtos incluem a PEG-PAL (fenilalanina amônia liase recombinante peguilada), atualmente em Fase II de desenvolvimento clínico para o tratamento da PKU e a GALNS (N-acetilgalactosamina 6-sulfatase), atualmente em Fase I/II de desenvolvimento clínico para o tratamento da MPS IVA.

Para informações adicionais, visite http://www.BMRN.com. Informações sobre a página da BioMarin na internet não fazem parte deste boletim de imprensa.

Declarações prospectivas

Este boletim de imprensa contém declarações prospectivas quanto às perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc., incluindo, sem limitar, declarações sobre o desenvolvimento de seu candidato a produto BMN 195, e expectativas quanto aos testes clínicos do produto. Essas declarações prospectivas são predições, envolvem riscos e incertezas, de forma que os resultados reais podem diferir concretamente delas. Os riscos e as incertezas incluem, entre outros fatores, os resultados de testes clínicos correntes e planejados, relativos à droga BMN 195, o conteúdo e o cronograma das decisões por parte da agência norte-americana que regula alimentos e fármacos (FDA) e outras agencias reguladoras, particularmente com relação à BMN 195, e os fatores detalhados no registro da BioMarin junto à Comissão de Valores Mobiliários, que incluem, sem limitações, os fatores contidos sob o título "Fatores de Risco" do relatório anual de 2008 da BioMarin, formulário 10-K. Os acionistas são desencorajados a confiar excessivamente nas informações contidas nas declarações prospectivas, uma vez que referem-se somente à data corrente. A BioMarin não está obrigada, e expressamente abdica de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, quer seja por resultados de novas informações, por eventos futuros ou por qualquer outra razão.

BioMarin®, Naglazyme® and Kuvan® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.

Aldurazyme® é marca registrada da BioMarin/Genzyme LLC.

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Fonte: BioMarin Pharmaceutical Inc.

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Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com

Fonte: http://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-initiates-phase-1-clinical-study-of-bmn-195-for-duchenne-muscular-dystrophy-81131512.html