Pesquisas mostram que gene responsável pela distrofia muscular de Duchenne pode ser reparado
ScienceDaily (15-abril-2010)
Pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Laval, Québec, Canadá, demonstraram ser possível reparar o gene defeituoso causador da distrofia muscular de Duchenne.
A equipe, conduzida pelo professor Jacques P. Tremblay, está apresentando sua nova abordagem terapêutica em um artigo publicado na versão online do jornal científico Gene Therapy.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária que atinge um em cada 3500 meninos, causa progressiva degeneração muscular que tem início na primeira infância, e provoca, na maioria dos casos, a morte ao redor dos 25 anos de idade. A doença é provocada por uma mutação no gene de uma proteína chamada distrofina, que altera sua sequência normal de nucleotídeos, interrompendo a síntese proteica.
A equipe do professor Tremblay efetuou uma parceria com a empresa francesa Cellectis, especializada em engenharia genômica, para projetar enzimas chamadas meganucleases, capazes de corrigir o gene da distrofina. Nos testes in vitro, pesquisadores introduziram nas células musculares humanas, códigos genéticos para uma variedade de meganucleases, e repetiram a experiência in vivo com camundongos portadores da mutação que causa a doença. Ambas as séries de testes mostraram que as meganucleases podem conduzir à restauração da sequência normal de nucleotídeos do gene da distrofia, e à sua expressão nas células musculares.
“Uma série de obstáculos devem ser superados antes que esta abordagem possa ser testada em humanos”, adverte Dr. Tremblay. “Primeiro, deve-se provar em animais de laboratório que é possível introduzir uma meganuclease direcionada ao gene da distrofina, diretamente nas células musculares, e que isso induzirá a síntese de uma distrofia apta a ligar-se na membrana da fibra muscular”, explica o pesquisador. “Ainda estamos dois ou três anos distantes deste estágio,” estima ele.
“Etapas subsequentes, incluindo testes clínicos em humanos, levariam ainda mais tempo”, acrescenta Dr. Tremblay.
Além de Jacques P. Tremblay, o estudo teve coautoria de: Pierre Chapdelaine, Christophe Pichavant e Joël Rousseau, do Centre Hospitalier Universitaire de Québec e Frédéric Pâques, da Cellectis.
O trabalho do professor Tremblay é financiado pelos Institutos Canadenses de Pesquisa em Saúde, Fonds de la recherche en santé du Québec (FRSQ), Ministère du Développement économique du Québec, Distrofia Muscular do Canadá, a Sociedade Canadense de Esclerose Lateral Amiotrófica, Association Francesa Contra as Miopatias, fundação Jesse's Journey, e Fundação das Doenças Neuromusculares.
Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com
Fonte: http://www.sciencedaily.com/releases/2010/04/100415110005.htm |
