Terapia genética traz esperanças para a distrofia muscular

Por: Amanda Gardner, repórter do  HealthDay News

Sexta-feira, 21 de maio de 2010 (HealthDay News)

Utilizando terapia genética, cientistas conseguiram restaurar alguma função muscular em pacientes com um tipo específico de distrofia muscular. É a primeira vez que tal feito é realizado em seres humanos, declara o autor do trabalho, que apresentará suas descobertas no encontro anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular, em Washington, DC.

“Este estudo fornece informações adicionais quanto à viabilidade do uso da terapia genética para tratar a distrofia muscular", disse a Dra. Valerie Cwik, vice-presidente executiva e de pesquisa, e diretora-médica da Associação Americana de Distrofia Muscular, que ajudou no financiamento da pesquisa. “Especificamente, o estudo demonstra, em pessoas, prova de princípio da expressão genética prolongada por até seis meses após o tratamento”.

O Dr. Rabi Tawil, professor de neurologia do Centro Médico da Universalidade de Rochester, acrescentou: “O estudo provou que um gene normal “empacotado” no interior de um vírus, e injetado diretamente no músculo, pode realmente produzir a proteína que está defeituosa, ou que não é produzida nesta forma específica de distrofia muscular. Estudos similares foram feitos em modelos animais, e este é o primeiro a apresentar um efeito equivalente em seres humanos.”

Caso estas descobertas possam ser reproduzidas, elas ofereceriam esperanças para portadores desta e de outras formas da doença.

“Reverter, ou atenuar fortemente a gravidade da fraqueza e da perda muscular, propiciará a estes pacientes uma significativa melhoria de qualidade de vida, independência, e chances de conseguir emprego”, disse o Dr. Richard Moxley, diretor do Centro de Doenças Neuromusculares, também pertencente ao Centro Médico da Universidade de Rochester.

Os pacientes que participaram deste estudo possuem distrofia muscular de Cinturas (DMC), que se caracteriza pelo enfraquecimento muscular na região do quadril e dos ombros, e é o resultado da deficiência herdada na produção de alfa-sarcoglican, uma proteína muscular.

Não há terapia efetiva para prevenir o enfraquecimento e a perda muscular progressiva da DMC tipo 2D”, explicou Moxley. “A doença inicia-se tipicamente entre dois e quinze anos de idade, e muitos pacientes ficam dependentes de cadeiras de rodas por volta da adolescência. Eles apresentam uma perceptível fraqueza muscular nos ombros, coxas, e têm dificuldades para efetuar muitas atividades do dia-a-dia.”

“Precisamos urgentemente de tratamentos,” declarou Cwik.

Um estudo anterior com o mesmo procedimento de transferência genética foi bem sucedido em três pacientes, quando o nível de proteínas manteve-se elevado por pelo menos três meses após o tratamento.

Aqui, um proeminente grupo de pesquisadores em distrofia muscular do Centro para Terapia Genética do Instituto de Pesquisas do Hospital Nacional Infantil de Columbus, Ohio, injetou um gene saudável em três pacientes com DMC, procedimento que resultou bem sucedido tanto no incremento da expressão genética, quanto no aumento da quantidade de fibras musculares. O efeito manteve-se por um período de seis meses, o mais longo até então.

Agora, os pesquisadores esperam injetar o gene diretamente em uma artéria da perna para ver se todos os músculos absorverão e usarão a proteína. Mas ainda existem muitos obstáculos.

"Para que a terapia genética seja clinicamente benéfica, resultando efetivamente em aumento de força, muitos grupos musculares deverão ser tratados simultaneamente,” disse Cwik. “Para tanto, será necessário que o tratamento alcance uma certa região, no caso de um membro, p. ex., ou todo o corpo, por via intravenosa."

"A técnica atual leva o gene diretamente para dentro do músculo por meio de uma agulha. Não é prático fazer isso em músculos grandes, muito menos para vários músculos, já que seriam necessárias centenas de injeções,“ acrescentou Tawil.

“Para viabiliza este tratamento, é preciso desenvolver um sistema onde o conjunto virus+gene normal seja injetado na circulação e alcance o interior de todos os músculos. O outro obstáculo é garantir que ao injetar o vírus contendo o gene normal, o sistema imunológico não seja induzido a atacá-lo."

Além disso, disse Cwik, “não sabemos se uma expressão prolongada do vírus continuará ocorrendo por períodos de tempo muito maiores.”

Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com

Fonte: Yahoo News