Biomarin divulga resultados do teste clínico Fase-1 da droga BMN-195 para a distrofia muscular de Duchenne

O programa da BMN-195 foi descontinuado devido a dificuldades farmacêuticas e farmacocinéticas.

Novato, Califórnia, EUA - 2 de agosto de 2010 - A empresa BioMarin Pharmaceutical Inc. divulgou hoje o término do estudo clinico Fase I da droga BMN 195, uma pequena molécula que promove a regulação positiva da utrofina, com vias a um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O estudo duplo-cego, placebo-controlado, e dose única crescente, foi efetuado em um único centro e em voluntários saudáveis.

A administração de doses de até 400 mg/kg não resultou em concentrações plasmáticas com valores que acredita-se necessários para aumentar a expressão da utrofina. Além disso, a concentração plasmática da droga foi ainda menor quando usadas doses repetidas. Com base nesses resultados, a BioMarin concluiu que a probabilidade de alcançar efeitos terapêuticos em pacientes com DMD é altamente improvável, e descontinuou o desenvolvimento da BMN 195.

“A distrofia muscular de Duchenne continua uma importante necessidade médica ainda não alcançada, afetando aproximadamente 40.000 pacientes no mundo desenvolvido, e a BioMarin continua comprometida com esta doença,” disse Jean-Jacques Bienaime, diretor-presidente da BioMarin. “Frente às limitações da BMN 195, acreditamos que outras abordagens para regular positivamente a utrofina possam ser mais eficazes, e continuamos acreditando que esta é uma abordagem viável para o tratamento da DMD. No momento estamos trabalhando em novas substâncias candidatas para avançar os estudos iniciais em humanos, e os novos compostos em desenvolvimento parecem superar as limitações da BMN 195.”

Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com

Fonte: http://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-announces-results-for-phase-1-clinical-study-of-bmn-195-for-duchenne-muscular-dystrophy-99782049.html