Droga ACE-031 para o tratamento da DMD recebe da FDA designação de prioridade (Fast Track designation)
CAMBRIDGE, Mass, EUA – 4 de agosto de 2010 – A Acceleron Pharma Inc., empresa biofarmacêutica que desenvolve tratamentos baseados na modulação do crescimento de célula e tecidos como músculos, ossos, gordura, células vermelhas do sangue e tecido vascular, anunciou hoje ter recebido da Agência Americana para Drogas e Alimentos (FDA) a designação de droga prioritária (Fast Track) para a ACE-031, desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença neuromuscular fatal na qual o paciente sofre progressiva perda de força e massa muscular.
O programa de drogas prioritárias da FDA (Fast Track program) foi desenvolvido para facilitar e acelerar o desenvolvimento e a análise de novos medicamentos, projetados para tratar condições médicas que representam risco de vida, e que demonstram potencial para atingir necessidades médicas ainda não satisfeitas.
Drogas que recebem a designação de “Fast Track” tipicamente qualificam-se para revisões prioritárias, que podem acelerar ainda mais o processo de revisão da FDA.
“A Acceleron trabalha de forma diligente no desenvolvimento da ACE-031 para pacientes que sofrem de DMD. Estamos satisfeitos que a FDA reconheceu o potencial da ACE-031 para atingir as imensas necessidades médicas ainda não satisfeitas com relação às terapias para a DMD, e continuaremos a trabalhar em cooperação com pesquisadores clínicos, autoridades de saúde e grupos de defesa dos pacientes por todo o globo para desenvolver a ACE-031.”, afirmou o Dr. Matthew Sherman, diretor médico da Acceleron.
Sobre o teste clínico Fase 2 para a distrofia muscular de Duchenne
O teste clínico Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, placebo-controlado e de ajuste de dosagem, e avalia a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética da ACE-031 em pacientes com DMD que estejam recebendo concorrentemente tratamento com corticosteroides. Adicionalmente o estudo caracterizará os efeitos da ACE-031 na massa muscular magra, na força muscular, na função muscular, na função pulmonar e na qualidade de vida.
Em um estudo Fase 1 dose única, da ACE-031 em mulheres saudáveis em pós-menopausa, foram observados aumentos rápidos, sustentados e dependentes da dose no volume muscular e na massa muscular magra.
O estudo está sendo conduzido em múltiplas localidades no Canadá. Para obter informações mais detalhadas sobre o protocolo do estudo, critérios de inclusão, de exclusão, e uma relação dos participantes, visite por favor o site http://www.clinicaltrials.gov e utilize a palavra-chave NCT01099761 para acessar o estudo no banco de dados.
Sobre a ACE-031
A ACE-031 é uma proteína terapêutica experimental que participa do processo de construção muscular e aumento de força, inibindo a sinalização que ocorre por intermédio de um receptor localizado na superfície celular chamado ArcRIIB (receptor de ativina tipo IIB).
ACE-031 é uma proteína recombinante de fusão completamente humana, produzida pela junção de uma porção do receptor humano ActRIIB com uma porção de um anticorpo humano, criando uma versão da ActRIIB que age como isca, removendo proteínas como a GDF-8 (miostatina), que limita o crescimento e a regeneração muscular. Estudos recentes com a ACE-031 sugerem que o bloqueio da sinalização pelo receptor ActRIIB pode representar uma poderosa forma de aumentar a massa muscular e melhorar a função física. Em uma variedade de modelos animais de doenças musculares, incluindo modelos da distrofia muscular, esclerose lateral amiotrófica, perda muscular relacionada a tratamentos com corticosteroides, privação de andrógenos ou idade avançada, a ACE-031 aumentou a massa muscular, a força, e a função física.
Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com
Fonte: http://www.acceleronpharma.com/content/news/press-releases/detail.jsp/q/news-id/144 |
