Proteína humana melhora a função muscular de camundongos com distrofia muscular

Data do artigo: 30/dez/2010

Providence, RI, EUA - Universidade de Brown - Segundo um artigo publicado em 27 de dezembro, via internet, nos Procedimentos da Academia Nacional de Ciência, uma potencial nova tecnologia baseada em uma proteína humana natural diminui substancialmente os danos musculares e melhora a função muscular em camundongos que têm a mesma mutação genética que meninos com a forma mais comum de distrofia muscular.

A distrofia muscular de Duchenne é uma mutação genética fatal que atinge aproximadamente 1 em cada 3.500 meninos. Eles são incapazes de produzir uma proteína chamada distrofina, que mantém os músculos fortes. Por volta dos oito anos de idade os meninos começam a apresentar dificuldade para caminhar, muitas vezes estão em cadeiras de rodas já na adolescência, e por volta dos vinte anos sua função muscular está tão degradada que eles morrem.

"Tudo isso objetiva alcançar uma terapia que vai melhorar significativamente a condição dos pacientes", disse Justin Fallon, professor de neurociência da Universidade Brown e autor sênior do trabalho de pesquisa. "Este é um passo importante rumo a esse objetivo".

Neste outono, a recém fundada Tivorsan Farmacêutica obteve da Brown uma licença sobre os direitos da proteína-chave biglicam, na esperança de materializar uma potencial terapia por meio de ensaios clínicos.

A biglicam restaura a presença de uma proteína chamada utrofina, que tem papel de fortalecer a estrutura dos músculos, e que normalmente existe apenas em crianças muito jovens. A proteína utrofina ainda existe nos adultos, mas em menos lugares, e não pode ajudar os portadores de distrofia muscular, que não produzem distrofina, a proteína que mantém os músculos adultos fortes.

Incentivando experimentos

Nos experimentos descritos no trabalho de pesquisa, a equipe de Fallon mostrou que a proteína biglicam, quando entregue na corrente sanguínea, atrai a utrofina para as membranas celulares das células musculares. Como ocorre com a utrofina quando está presente em fetos, bebês e crianças pequenas, a proteína trabalha para ajudar a construir as células e a manter sua força.

Em um dos experimentos, a equipe de Fallon encontrou uma redução de cinquenta por cento nas fibras “com núcleo central” no tecido muscular dos camundongos tratados com biglicam, em comparação com os não tratados. Os biólogos reconhecem essas fibras como indicadores de lesão tecidual recente e reparação. Assim, uma redução delas sugere que o tecido muscular sofreu menos danos.

A equipe também submeteu os músculos dos camundongos a um teste de esforço padronizado, onde são esticados e simultaneamente contraídos. O teste, em última análise, enfraquece inclusive músculos saudáveis, mas nos testes realizados por pesquisadores e coautores da Universidade da Pensilvânia, os músculos de camundongos com distrofia muscular tratados com biglicam perderam sua força trinta por cento mais lentamente do que os camundongos similares não tratados.

Em testes mais recentes com uma formulação melhorada da biglicam, disse Fallon, a equipe viu que os números elevaram-se a cinquenta por cento em alguns músculos, o que significa que os animais tratados com biglicam estão mantendo sua função muscular por mais tempo.

Fallon disse também que os efeitos do tratamento com biglicam mantiveram-se ao longo de meses de testes. Durante esse tempo, vários testes básicos para a identificação de efeitos colaterais, tais como os de função renal e hepática, não indicaram nenhum dano devido à terapia.

Com a aparente eficácia da biglicam no camundongo modelo da distrofia muscular de Duchenne, Fallon está ansioso para verificar se a proteína pode melhorar a vida de milhares de crianças.

“O próximo grande passo é o teste em humanos”, disse Fallon.

Tradução : Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo"arroba"gmail.com

Fonte: http://www.medicalnewstoday.com/articles/212526.php