GlaxoSmithKline e Prosensa anunciam início de estudo fase III de droga em investigação para a distrofia muscular de Duchenne
19 de janeiro de 2011
Leiden, Holanda – As empresas GlaxoSmithKline (GSK) e Prosensa anunciaram hoje que o estudo clínico fase III da droga em investigação ´GSK2402968´ (PRO051) já está tratando seu primeiro paciente. O estudo conta com a participação de meninos com distrofia muscular de Duchenne ainda com capacidade de deambular, e com mutação no gene da distrofina que responda bem ao salto do exon 51 (até 13% dos meninos com DMD).
O início dos trabalhos confirma os planos anunciados anteriormente, que visam seguir com o desenvolvimento da GSK2402968 (PRO051) para a fase III.
O estudo randomizado e placebo controlado contará com 180 pacientes oriundos de 18 países, e é atualmente o estudo mais avançado em DMD, doença neuromuscular rara e altamente debilitante.
Serão avaliadas a eficácia e a segurança da GSK2402968 quando ministrada a meninos com DMD e idades acima de 5 anos, ainda capazes de deambular, na dose de 6mg/kg por semana durante 48 semanas, e comparadas ao placebo.
O objetivo primário de avaliação de eficácia é a medida da função muscular utilizando-se o teste da caminhada de seis minutos (6MWD).
“O início deste estudo fase III é um marco muito importante”, disse Dr. Philippe Monteyne, chefe de desenvolvimento e diretor médico para doenças raras da GSK. "Ainda não existe tratamentos aprovados que mudem o rumo da DMD, uma doença que confina meninos a cadeiras de rodas, e frequentemente causa a morte ainda no início da vida adulta".
“Estamos muito otimistas com essa conquista, que é outro passo à frente em nossa luta conjunta contra a distrofia muscular de Duchenne", disse Dr. Giles Campion, diretor médico da Prosensa. “Se positivos, esperamos que os resultados nos conduzam a uma opção aprovada de tratamento para milhares de jovens vivendo por todo o mundo com essa devastadora doença”.
Sobre a GSK2402968
A droga GSK2402968 (PRO051), um oligonuclotídeo antisense que induz ao salto do exon 51, está atualmente em estágio avançado de desenvolvimento para a DMD. Tendo recebido a designação de “droga órfã” nos Estados Unidos e Europa, ela está sendo desenvolvida como parte de uma aliança entre a GlaxoSmithKline e a Prosensa.
Para mais informações quanto a estudos clínicos em andamento envolvendo a GSK2402968 (incluindo os protocolos de estudo) acessem:
http://www.clinicaltrials.gov
Sobre o salto de exon
O gene da distrofina é o maior do corpo humano, e é formado por 79 exons - pequenas sequências de código genético - que permitem a montagem de trechos de proteínas. Na DMD, quando certos exons sofreram mutação/deleção, o RNA não consegue ler instruções genéticas além daquele ponto, resultando em uma distrofina não funcional que leva aos graves sintomas da doença.
As terapias baseadas em RNA, particularmente as que induzem ao salto de exon por intermédio de oligonucleotídeos antisense, estão atualmente em desenvolvimento para a DMD. Essa tecnologia utiliza pequenos pedaços de DNA, os oligonucleotídeos antisense, que saltam um exon defeituoso e, assim, corrigem o quadro de leitura, permitindo produzir uma nova distrofina. Até 13% dos meninos com DMD têm o tipo de mutações/deleções no gene da distrofina que responde bem ao salto do exon 51.
Fonte: http://www.prosensa.eu/press-release/gsk-and-prosensa-announce-start-phase-iii-study-investigational-dmd-medication |
