Administração sistêmica de oligonucleotídeos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne

Holanda - os oligonucleotídeos tem sido testados para corrigir o gene da distrofina; nesta pesquisa foram utilizados em 12 pacientes com distrofia muscular de Duchenne por injeções semanais por via subcutãnea. A irritação no local de aplicação foi o efeito colateral mais frequente, sendo que alguns pacientes apresentaram perda de proteína na urina e aumento da alfa 1 microglobulina urinária. em 10 pacientes a expressão da distrofina foi observada em 60 a 100% das fibras musculares após o tratamento . Houve um discreto aumento da capacidade de caminhar. Os estudos irão prosseguir com maior número de pacientes.

IMPORTANTE: os estudos nesta nova fase serão multicêntricos, em diversos países, e pacientes brasileiros poderão ser incluídos.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm