Identificação de uma substância química que pode ser útil em um tipo específico de mutação do gene da distrofina

Japão - o uso de oligonucleotídeos tem sido testados para tratamento da distrofia muscular de Duchenne; nesta pesquisa foi identificada uma substância, denominada TG003 que in vitro foi capaz de produzir o salto do exon 31 e corrigir a mutação do gene da distrofina, levando a produção de uma proteína, que apesar de incompleta, pode melhorar a sintomatologia da distrofia muscular de Duchenne.

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Fonte: http://distrofiamuscular.net/noticias.htm